1月18日，新闻晨报·周到上海刊登《这种罕见病的“救命药”一年涨价近7倍，尿崩症患者不解》一文。报道指出，在当前医疗器械、药品减费降价的大背景下，作为一种罕见病，一些尿崩症患者却发现，他们的救命药——鞣酸加压素注射液，价格却在一年中涨了近7倍，用药压力很大。
那么，鞣酸加压素注射液的价格为什么会在一年中涨了近7倍呢？日前，鞣酸加压素注射液的生产厂家——上海上药第一生化药业有限公司（以下简称“上药第一生化”）就人们普遍关心的5大疑问逐一给予回应。
Q1：鞣酸加压素注射液有无同类替代药？
上药第一生化：鞣酸加压素注射液适应症为用于中枢性尿崩症，属于抗利尿激素药。
目前，经国家药监局批准的具有中枢性尿崩症适应症的产品有醋酸去氨加压素片、醋酸去氨加压素注射液、去氨加压素注射液及鞣酸加压素注射液。
去氨加压素和鞣酸加压素药物作用机制相同，都是通过补充加压素，模拟代偿正常人体垂体加压素分泌来发挥药理作用，其中醋酸去氨加压素片口服给药更便捷，药量使用及储存安全性更好，而鞣酸加压素注射液需肌注对患者教育及临床医护指导有更高要求，且是长效制剂，有体内蓄积，会产生水电解质紊乱，所以需要高度关注摄入及排出平衡，故而自醋酸去氨加压素片自2006年在国内获批上市后，很快即获得了临床认可，作为治疗中枢性尿崩症的首选药物。
根据IQVIA医院医药市场数据，2019年，鞣酸加压素注射液医院市场销售额仅为15.09万元，醋酸去氨加压素片销售额为5213.37万元，其中辉凌制药（瑞士）的醋酸去氨加压素片（商品名：弥凝，规格：0.1mg*30片/盒）销售额为4947.86万元，占醋酸去氨加压素片销售的94.91%。
因此，无论从给药便捷度还是市场占用率，目前治疗中枢性尿崩症的首选药物均系醋酸去氨加压素片，鞣酸加压素注射液仅系极少数中枢性尿崩症老患者的习惯用药。
▲鞣酸加压素注射液的外包装
Q2：醋酸去氨加压素片和鞣酸加压素注射液的价格分别是多少？
上药第一生化：据患者反映，弥凝的使用剂量一般为每次0.2mg，每天三次，月费用约为1020元。
鞣酸加压素注射液（5ml：300单位）的使用剂量为每次0.2~0.5ml不等，一次注射可控制3~5天。鞣酸加压素注射液一支开封后，可持续使用1个月至一个半月，月负担为660元至990元。
Q3：鞣酸加压素注射液涨价的原因是什么？
上药第一生化：首先是产品工艺复杂，生产成本高。鞣酸加压素是一个多肽类的药物，其中间产物加压素九肽是一个含有硫-硫键的内环九肽，合成工艺较为复杂，生产周期长。生产过程中使用三氟乙酸、金素钠、液氨等强酸、强碱类的化学品，反应剧烈，危险性大，故较难控制反应过程。不仅如此，在脱掉保护基后，形成双硫键的过程中，又极易产生聚合物，影响产品收率。
鞣酸加压素注射液是极为特殊的油制混悬液，为原料粉剂和茶油混合，其中除了正常生产工艺外，注射液内混有3到5颗玻璃珠，保证在油粉分层后能顺利摇匀，但该玻璃珠为特殊工艺制造，且每批玻璃珠中适合进行投料的比例较少，而且全部进行人工检验，保证投料的玻璃珠光滑、无残缺，原料、生产成本非常高，生产工艺复杂，生产难度大。
其次是患者人数少，生产成本高。据统计，目前，全国使用鞣酸加压素注射液的中枢性尿崩症患者约为300名，其中上海约20名，上药所产鞣酸加压素注射液的销量约为全年3000支。
上药使用专线生产鞣酸加压素注射液，该专线一批的最小生产量远大于实际市场需求量，因此公司生产线每批生产后，产能严重空置，生产线日常空置维护成本极高，造成单支实际成本极高。
鞣酸加压素注射液自二十多年前即以110至130元左右零售价进行销售，多年未进行涨价。上药生产鞣酸加压素注射液处于长期严重亏损状态，且厂房、设备老旧，为保证企业利益、保证企业的正常经营，同时考虑到市场实际有醋酸去氨加压素片等短效尿崩停药物可以进行替代，上药在2018年即停止生产鞣酸加压素注射液。
然而，停产后接到了部分长期习惯使用鞣酸加压素注射液的老患者电话、来信，甚至直接上门请求公司进行复产，以保证鞣酸加压素注射液的正常供应。
考虑到企业的社会责任，上药第一生化为了为数极少的患者生命健康安全考虑，启动了复产程序，并对生产车间进行了重大改造，及时复产新批号鞣酸加压素注射液。
为保证鞣酸加压素注射液的长效持续生产供应，上药第一生化对鞣酸加压素注射液进行了一定的价格提升，以保证公司在不亏损的情况下为患者生产鞣酸加压素注射液。
▲鞣酸加压素注射液购买清单
Q4：有什么办法可以降低患者的经济负担？
上药第一生化：作为一种罕见病，尿崩症患者往往需要长期用药。考虑到新批号鞣酸加压素注射液复产后会对个别经济较贫困患者造成一定的经济压力，上药携手中国初级卫生保健基金会，于2020年6月，共同发起了“罕见病关爱工程——尿崩症患者援助公益项目”。
目前，捐赠药品的形式是“买一赠一”，先买4支，然后上传发票、处方，基金会有合规审批流程，可以申请再免费领4支。
2020年7月，捐赠协议完成盖章签署工作，医药筹系统及PAP系统正式上线，开始接受患者申请。
▲2020年6月发起了“罕见病关爱工程——尿崩症患者援助公益项目”
2020年8月3日，首位患者入组；2020年8月6日，患者首次领药，至今累计注册人数184人，约占全国长期使用鞣酸加压素注射液患者的60%以上。
需要注意的是，目前，由于产品库存紧张，为保证患者短时间有药可用，1月1日捐赠活动暂停，预计3月1日恢复捐赠活动。
Q5：鞣酸加压素注射液是医保用药吗？为什么沪上多数医院买不到？
上药第一生化：鞣酸加压素注射液为国家医保乙类药品，但因为长期用量极小，绝大部分省份公立医院因为进药流程、用药习惯、无处采购等各种原因未能采购，从而造成病人无法享受医保。
在此，上药建议，考虑到鞣酸加压素注射液用量极小、病人量极少的特殊性，政府相关部门能否在重点城市设置定点医院，定点采购鞣酸加压素注射液，以保证当地居民就近就医，并通过医保减轻病人负担。
目前，在上海医保局和上海药事所的支持下，上海市已对该药品启动短缺药品应对机制，鞣酸加压素注射液已经按照短缺药进行了挂网，上海部分医院已经启动了议价进药程序，即将正式采购，从而有望使病患获得医保支持以减轻负担。